Dose de esperança: Pernambuco aplica um dos medicamentos mais caros do mundo em bebê com AME
A sua administração é indicada para pacientes de até seis meses que não estejam em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
Uma dose de esperança. Foi realizado, no Hospital Maria Lucinda (HML), a primeira infusão do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo que é totalmente custeado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Em março, o Ministério da Saúde (MS) incorporou esta terapia gênica para realização de um tratamento inovador em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 de maneira completamente gratuita. A realização do procedimento pioneiro no âmbito da saúde pública tornou-se viável por meio do convênio estabelecido pela Secretaria Estadual de Saúde de Pernambuco (SES-PE), que qualificou o Serviço de Referência em Doenças Raras (Rarus) para a execução de diagnósticos especializados e a oferta de tratamentos multiprofissionais destinados a crianças acometidas por essas condições.
O Zolgensma é uma terapia gênica inovadora, considerada a mais avançada no tratamento da AME tipo 1, a forma mais grave da patologia. Administrado em dose única, o medicamento tem potencial de modificar o curso da doença, promovendo ganhos importantes no desenvolvimento motor e respiratório de crianças diagnosticadas precocemente. A sua administração é indicada para pacientes de até seis meses que não estejam em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
A primeira beneficiada com a medicação em Pernambuco é uma menina de seis meses, residente em São Caetano, Agreste do estado. Aos três meses, a criança foi diagnosticada com a doença no Serviço de Referência em Doenças Raras (Rarus) do Hospital Maria Lucinda. Desde então, a paciente vem sendo acompanhada pela equipe multidisciplinar da unidade.
A secretária estadual de Saúde, Zilda Cavalcanti, destaca a importância dessa aplicação para a saúde pública. “Esse tratamento significa um avanço na oferta de terapias de alta complexidade por meio do SUS, que, de forma inédita, garante o acesso gratuito a um medicamento com um custo tão elevado e baseado em bons resultados. Mais do que um marco científico, essa conquista representa esperança para outras famílias que enfrentam o mesmo diagnóstico”, defendeu a secretária.
“Esse é um momento histórico para a saúde pública do nosso estado e também para o nosso Hospital. Realizar essa aplicação no Maria Lucinda simboliza ainda o reconhecimento de nossa capacidade técnica e estrutural para liderar iniciativas inovadoras e de grande impacto social dentro do SUS”, completou o superintendente do HML, Luiz Alberto Araújo.
O processo de infusão foi acompanhado por uma equipe multiprofissional do Hospital, envolvendo também médicas especialistas do Rarus, que acompanham de perto a evolução da paciente. A neurologista pediátrica, Vanessa Van Der Linden, responsável pelo procedimento, destacou a importância do diagnóstico precoce e do preparo da equipe para viabilizar o procedimento com segurança.
“A infusão é um procedimento rápido, tranquilo e geralmente bem tolerado pelas crianças. Mas o essencial é o diagnóstico precoce: quanto antes a AME for identificada, melhores as chances de resposta ao tratamento. Montamos uma estrutura segura, com avaliação rigorosa, monitoramento laboratorial semanal, uso preventivo de corticoides e suporte multidisciplinar. É um esforço conjunto entre equipe médica, família, reabilitadores e rede de apoio social”, explicou a médica.
Aline da Silva Santos, mãe da bebê, expressa profunda gratidão à equipe do Rarus pelo acolhimento e cuidado desde o início. Ela relata que receber o diagnóstico foi emocionalmente muito difícil, mas que, com fé e perseverança, tem enfrentado cada etapa do tratamento para acompanhar a evolução da filha. “Minha esperança é ver o que toda mãe sonha: minha filha andando, correndo, brincando, falando, comendo pela boca, respirando normalmente — coisas que a doença impede. Esse é o meu desejo. Minha filha já é um milagre e eu creio que ela vai conseguir tudo isso. E digo para outras mães: não deixem de ter força e fé”, disse, emocionada.
A AME é uma condição genética rara e progressiva, herdada dos pais, que compromete a produção de uma proteína fundamental para a manutenção dos neurônios motores — células responsáveis por funções voluntárias básicas do corpo, como respirar, engolir e se movimentar. A doença varia dos graus 0 a 4 e não tem cura, no entanto, o SUS oferece os tratamentos que conseguem estabilizar a sua progressão.
Após a infusão do Zolgensma, a paciente fica sob supervisão clínica ainda no Hospital antes de ser liberada. “As primeiras horas após a infusão são monitoradas com atenção, principalmente em relação a possíveis reações alérgicas. Depois desse período, com tudo sob controle, a paciente poderá receber alta e continuar o acompanhamento ambulatorial conforme o protocolo, com fisioterapia, fonoaudiologia, avaliação motora, respiratória e cognitiva”, detalhou a também neurologista pediátrica Karina Soares, que acompanha a paciente desde o diagnóstico.
MANIPULAÇÃO – O Zolgensma foi importado da Europa pelo Ministério da Saúde e chegou com escolta em Pernambuco, na tarde da última terça-feira (13/05), na Central de Assistência Farmacêutica do HML, a uma temperatura de -49,5º. O medicamento ficou armazenado em um refrigerador até o momento da aplicação.
A farmacêutica do Hospital, Andressa Mendonça, foi a responsável tanto pelo recebimento quanto pelo preparo da medicação para a paciente. “O tratamento é peso-dependente, produzido especificamente para a paciente em questão. No dia da infusão, a bebê foi pesada novamente. Se houvesse diferença em relação ao peso informado na solicitação, faríamos o ajuste da dosagem na hora, garantindo a segurança e a eficácia do procedimento”, explicou.
